Pipeline Klinische Forschung

TICEBA nutzt sein einzigartiges Know-how und sein spezialisiertes wissenschaftliches Team für die erfolgreiche Entwicklung von stammzellbasierten Arzneimitteln für Krankheiten mit hohem und ungedecktem medizinischen Bedarf.

Wirkstoff
Wirkmechanismus
Indikation
Präklinische Forschung
Präklinische Entwicklung
Phase I/II a
Phase II b
Phase III

allo-APZ2 1

Anti-Inflammatorisch

RDEB a b d

allo-APZ2 1

Anti-Inflammatorisch

Nicht heilende chronische Wunden (CVU) 4

allo-APZ2 1

Anti-Inflammatorisch

Nicht heilende diabetische Fußulzera (DFU)

allo-APZ2 1

Anti-Inflammatorisch

ACLF

LSC2 3

Regeneration

LSCD a b c

APZ2 2

Anti-Inflammatorisch

Nicht heilende chronische Wunden (CVU)



1 Allogene ABCB5-positive mesenchymale Stammzellen
2 Autologe ABCB5-positive mesenchymale Stammzellen
3 Allogene ABCB5-positive limbale Stammzellen
4 Nationale Marktzulassung in Deutschland für AMESANAR beantragt

a Orphan Drug Status FDA
b Orphan Drug Status EMA
c Orphan Drug Status EMA
d Pädiatrischer Prüfplan (PIP) vom PDCO (EMA) genehmigt

Epidermolysis Bullosa (EB): schwere genetisch bedingte pädiatrische Erkrankung

Nicht heilende chronische Wunden

Nicht heilende diabetische Fußulzera

Akut-auf-chronisches Leberversagen (ACLF)

Limbale Stammzelldefizienz (LSCD)

In Zusammenarbeit mit führenden internationalen Experten fokussieren wir uns auf die schwersten Formen der Epidermolysis bullosa (RDEB und JEB). Unsere Bemühungen sind darauf ausgerichtet, kleinen Patienten zu helfen, die keine Heilung erwarten können.

EB ist eine erbliche, klinisch und genetisch heterogene schwere Hauterkrankung. Die Patienten leiden unter einer extremen Verletzlichkeit der Haut und der Schleimhäute, wodurch selbst geringfügige mechanische Verletzungen oder Reibung zu Blasenbildung, Erosionen und offenen, langsam heilenden Wunden führen können. Die Lebenserwartung von Patienten mit EB hängt stark vom Vererbungsmuster und Schweregrad der Erkrankung ab. In ihren schwersten Formen kann die EB bereits in der frühen Kindheit oder im frühen Erwachsenenalter infolge von Begleiterscheinungen (z.B. das Plattenepithelkarzinom) zum Tode führen.

Für nicht heilende chronisch venöse Wunden gibt es derzeit keine ausreichenden Behandlungsmöglichkeiten. Wir fokussieren uns auf diese Patienten und bieten Ihnen therapeutische Möglichkeiten, sodass eine Teilnahme an einem "normalen" Leben wieder möglich sein wird.

Chronisch venöse Ulzera (CVU) entstehen als Folge eines gestörten venösen Abflusses in den unteren Extremitäten, vorwiegend ausgelöst durch venösen Rückfluss oder eine Obstruktion der Beinvenen. Der erhöhte Venendruck verursacht Mikrozirkulationsstörungen, die über eine Kaskade von pathophysiologischen Ereignissen schließlich zu einem Abbau von Gewebe und zur Entstehung schmerzhafter Wunden führen. Es gibt bislang keine schlüssigen Nachweise dafür, dass bestimmte Verbände, topische oder systemische Wirkstoffe die Heilung venöser Ulzera wirksam fördern. Für stark betroffene Patienten stellen Operationen zur Beseitigung der Ursache des erhöhten Venendrucks oft die letzte Hoffnung dar.

Patienten mit nicht heilenden diabetischen Fußulzera sind großen Gesundheitsrisiken ausgesetzt. Wir fokussieren uns auf diese Patienten und bieten Ihnen therapeutische Optionen, um Komplikationen, wie z.B. Amputation, zu vermeiden, indem wir diese Wunden mit einem der modernsten Medikamente behandeln.

Das diabetische Fußulkus (DFU) stellt die häufigste und schwerwiegendste Komplikation eines Diabetes mellitus dar und betrifft etwa 15% der Diabetespatienten. DFU sind die Hauptursache für stationäre Behandlungen von Diabetespatienten. Sie verursachen schätzungsweise 50 bis 70% aller durchgeführten Beinamputationen, wobei sich dieser Schätzwert infolge der wachsenden Anzahl an Menschen mit Diabetes und Übergewicht erwartungsgemäß noch erhöhen wird. Die International Diabetes Federation (IDF) rechnet mit einem Anstieg der Zahl der Diabetespatienten von weltweit rund 463 Millionen im Jahr 2019 auf 700 Millionen im Jahr 2045.

Unter einem akut-auf-chronischen Leberversagen (ACLF) versteht man ein akutes Leberversagen bei vorbestehender chronischer Lebererkrankung, das mit multiplem Organversagen und einer starken systemischen Entzündungsreaktion einhergeht. Nicht beherrschbare Organschäden und sekundäre Infektionen bedingen ein schlechtes Kurzzeitüberleben. Die 30-Tage-Letalitätsrate beträgt in Abhängigkeit von der Anzahl der extrahepatischen Organversagen bis zu 77%. ACLF erfordert eine intensivmedizinische Behandlung. In der Mehrzahl der Fälle stellt eine Lebertransplantation die einzige effektive Behandlungsmöglichkeit dar, die jedoch durch die begrenzte Verfügbarkeit von Spenderorganen limitiert ist.

Patienten mit limbaler Stammzelldefizienz sind mit einer lebenslangen Blindheit konfrontiert. Wir entwickeln ein auf Stammzellen basierendes Medikament mit dem Potenzial, Patienten zu helfen, wieder sehen zu können.

Limbale Stammzellen (LSZ) spielen eine zentrale Rolle bei der regelmäßigen Erneuerung des transparenten Epithels des vorderen Augenabschnittes, der sogenannten Hornhaut bzw. Kornea. Eine Schädigung des Limbus, der Übergangszone zwischen der Hornhaut und der Lederhaut des Auges in dem die LSZ lokalisiert sind, kann zu einem Verlust an Stammzellen führen (limbale Stammzelldefizienz, LSZD). Typische Symptome der LSZD sind Überwucherung der Hornhaut mit Bindehautzellen, Bildung neuer Blutgefäße und Vernarbungen sowie chronische Entzündungen im Auge. Diese Prozesse können die Transparenz der Hornhaut und damit das Sehvermögen stark beeinträchtigen oder sogar zur Erblindung führen.

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